국내 제약·바이오 벤처가 임상 실패의 위험을 줄이려면 내부 전략을 통해 위험을 분산해야 한다는 의견도 있다. 연구개발(R&D) 비용의 한계로 인해 상업화하는 파이프라인이 2~3개에 불과한 국내 바이오벤처의 경우 1개의 신약후보물질이 임상시험에서 실패하면 회사 자체가 흔들릴 수 있다.

하지만 독자적인 약물 발굴 기술을 보유하고 있거나 제형이나 투여시간 등 약물을 개량할 수 있는 플랫폼 기술을 갖추고 있다면 임상 성공 가능성이 보장된 후속 파이프라인을 얼마든지 보유할 수 있다. 이 경우, 하나의 파이프라인이 실패해도 다른 파이프라인이 개발에 성공할 수 있기 때문에 회사의 가치가 완만하게 유지될 수 있다.

또 남들이 개발하지 않는 희귀의약품과 같은 영역을 특정해 약물을 개발하는 것도 국내 바이오스타트업에 필요한 성공 전략이라는 조언도 나온다. 희귀의약품의 경우, 세계적으로 환자 수는 적지만, 치료할 수 있는 약물이 많지 않아 미국·유럽 뿐 아니라 우리나라 보건당국에서도 신속허가 심사, 세금 면제 혜택 등 지원을 아끼지 않고 있다. 글로벌 R&D 전문기업 암젠, 세엘진 등이 이런 사업 모델을 가진 대표적인 사례다.

정윤택 제약산업전략연구원 대표는 "최근 글로벌 시장에서도 임상시험 실패에 대한 부담이 커지면서 1~2개의 물질에 선택과 집중하기보다 플랫폼 기술 기반으로 250개 이상 물질을 확보하는 게 추세"라며 "희귀약 개발 등 틈새 시장 공략을 통해 정부와 비용 등을 분담하고, 글로벌 대형 제약사와 손잡고 개발기간을 단축시키는 등으로 경험을 먼저 쌓는 지혜가 필요하다"고 말했다.