[EBN 칼럼] 2022년 미국FDA 신약허가현황과 미래 주요 정책 영향 (23.01.18)

미국 바이든 정부가 새로운 바이오 시대를 예고했다. 지난해 9월 12일에 국가 생명공학과 바이오 제조 이니셔티브 행정명령을 발동하면서 산업의 지각변동이 시작될 것이란 전망이 커졌다.

새로운 보건의료 연구개발을 상징하는 의료고등연구계획국(ARPA-H, Advanced Research Projects Agency for Health)의 출범도 눈여겨 봐야할 사안이다.

앞서 바이든 미국 대통령은 대통령 선거 공약으로 보건의료 분야 신약과 바이오헬스 연구개발에 500억달러(한화 약 63조원)를 투입하기로 했다. 실제 지난해 10억달러와 올해는 15억 달러를 확보해 집행할 예정이다.

미국의 ARPA-H의 연구개발은 어떤 방향성을 담고 있을까. △암이나 만성질환에 있어서 유전자 변형을 통해 신약이나 유전자 치료법 개발 △바이오마커를 활용한 알츠하이머 치료 경과 추적 △전염병의 새로운 바이러스에 대응하는 백신을 설계하고 시험 및 승인을 할 수 있는 역량 확충과 함께 패치형 스프레이형 백신 역량 △의료 접근성 등 의료 격차를 줄일 수 있는 플랫폼 개발 △스마트 기기와 원격 진료를 통해 환자가 의약품 복용의 모니터링 플랫폼 개발을 담고 있다.

향후 이같은 미국 국가 생명공학과 바이오 제조 이니셔티브와 ARPA-H 정책방향은 미국 신약개발의 R&D 투자의 방향과 이를 연계해 FDA 의약품 허가에 단기 또는 중장기로 영향을 미칠 것으로 관측된다.

전세계 40%를 점유하고 있는 미국 의약품 시장은 다국적 제약기업들의 본사가 밀집해 있다. 미국의 FDA 인허가 장벽을 넘는 것이 곧 글로벌 신약에서 더 나아가 블록버스터 의약품(연 매출액 1조원 규모)을 발전할 수 있는 필요충분 조건이다.

지난해 미국 FDA에선 총 37개 신약을 허가했다. 2016년 22개 품목이후 6년만에 최저치에 머물렀다. 이에 대해 업계에선 다양한 의견을 내놓지만 2000년대 초 중반 년간 20개 품목 내외에 비교한다면 상대적으로 많은 수가 신약으로 허가됐다고 볼 수 있다.

트럼프 정부 시절엔 의약품 생산기지를 일자리와 연계하는 방안을 고안했다. 신약허가에 인센티브의 부여해 최대 2018년 59개 품목이 허가됐다가 2021년 알츠하이머병 치료제 아두헬름(Aduhelm)의 부작용 논란으로 심사를 강화했다는 의견이 있지만 알츠하이머 치료제의 원천적인 치료제 개념의 새 장을 열었다.

이어 새해인 지난 1월 6일에 후속치료제인 레켐비(Lecanemb)가 조건부 허가되면서 또 하나의 전기를 마련했다.

우리나라의 기술로 만든 바이오신약이 2022년에 37개 품목중 하나로 한미약품으로부터 기술이전 받은 스펙트럼(Spectrum Pharmaceuticals)사는 롤론티스(Rolontis, eflapegrastim)를 지난 9월에 허가 받았다.

올해는 미국 FDA에 에치엘비와 유한양행 등이 기술이전했거나 자체 허가진행중인 신약 후보 물질이 추가적인 허가가 기대된다.

지난 2021년에 미국 FDA는 50개의 신약을 허가에 비해 2022년에는 37개로 전체적으로 줄었지만 바이오의약품의 비중이 높아졌다는 것이다. 2021년과 2022년과 비교해 보면 미국 FDA 신약허가는 전체 50개 신약중 합성신약이 36개(소분자 28개, 펩타이드 5개 등)에서 15개(소분자 18개, 펩타이드 2개 등)으로 합성 신약이 대폭 축소됐다.

다만 바이오신약이 14개(항체의약품 6개, ADC 2개 등)에서 15개(항체의약품 6개, 이중 표적(Bispecific) 4개, ADC 1개 등)으로 오히려 늘었고, 특히 이중 표적 바이오의약품이 눈이 띈다.

지난해 FDA 신약허가 주요사항을 보면 특정 경향성을 띤다. 희귀의약품 비중이 커졌다는 것이다. △2022년 54% △2021년 52% △2020년 58.4% △2019년 43.7% △2018년 57.6%, 2017년 39.1%이다. 2005년부터 2015년까지 통계에선 약 30%를 차지했지만 최근에는 희귀의약품의 비중이 매우 높게 나타난다.

미국 FDA에서 지난해 허가된 신약 첫 번째 사이클 허가 신청은 76%가 허가됐다는 것이다. 물론, 자료 보완 요청 등이 있을 수 있으나 허가 신청시 사전미팅 등 철저하게 준비하고 진행하고 있는 것으로 판단된다. 그리고 68%가 미국에서 첫 번째 허가가 이뤄졌다는 점도 눈여겨 봐야 할 점이다. 이같은 경우 인허가과정에서 인센티브를 받아 허가됐다.

신속심사(Fast Track), 세포 유전자 치료제와 같은 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy), 신속승인(Accelerated Approval) 등 2021년는 71%이었고, 지난해에는 65%로 다소 줄었다.

하지만 인허가에 인센티브를 제공받은 신약 대부분이 최근 허가를 받고 있다는 점이 우리 제약업계가 주목해야할 부분이다. 이와 같이 최근 FDA 신약허가 동향과 함께 미국의 연구개발 정책의 방향성을 기반으로 우리나라 기업들이 신약개발 전략을 수립할 때 선제적으로 고민하고 나아가야 할 것으로 판단된다.