[기고] 2021년 미국FDA 신약허가로 본 글로벌 신약개발동향(메디파나, 2022.03.14)

미국 FDA와 유럽 EMA의 인허가 장벽을 넘는 것이 우리 기업들의 글로벌 신약개발의 가능성과 파급력을 가늠해 볼 수 있는 잣대이다.

특히, 미국 FDA 신약허가는 블록버스터 신약으로 가기 위한 단초이며, 세계 각국에 검증된 신약으로써 확대할 수 있는 방안이기도 하다. 이와 같은 이유에서 미국 FDA에서 인허가 장벽을 넘는 것이 매우 중요하다.

미국의 의약품 시장은 전 세계 약 40%를 점유하고 다국적 제약기업들의 본사가 밀집한 지역이기도 하다. 우리나라도 과거 2013년에 정부주도형으로 신대륙을 개척하자는 취지로 콜롬버스 프로젝트를 실시하였다.

그 당시 미국 FDA 의약품 허가 건수는 LG화학의 팩티브가 유일했지만, 10여년이 흐른 지금은 많은 변화가 있다. 코로나 19가 발병되기 전인 2019년까지 23건의 국내 의약품이 FDA 허가를 받아 우리나라 기업들의 글로벌 경쟁력이 한층 높아졌다는 것을 지표로 알 수 있다.

국내 바이오벤처나 제약바이오기업들은 주요한 신약개발의 타겟 국가가 미국이다. 그래서 현재 많은 기업들이 처음부터 미국 FDA 허가를 목표로 현지에서 전 임상과 임상을 글로벌 수준에 맞게 신약개발에 집중하고 있다.

주식시장에서 미래의 가치가 높은 상장기업이나 상장을 준비하는 기업들은 미국에서의 임상 또는 허가 진행사항에 따라 그 가치가 반영되고 있다. 그 만큼 미국 FDA의 장벽을 넘는 것은 글로벌 기업으로 도약하기 위한 검증과도 같이 인식되고 있다. 

신약개발의 승패는 강도 높은 미국 FDA의 장벽을 어떻게 넘느냐가 관건이 되고 있다. 신약의 혁신성도 중요하겠지만 최근 FDA에서 신약이 허가되는 동향을 파악하는 것이 글로벌 신약개발 동향과 매우 유사하다. 지난 2021년에 미국 FDA는 50개의 신약을 허가 하였다. 코로나 19 백신을 포함해 CBER(생물의약품평가연구센터)에서 허가된 생물학적 제제 등 10개 품목은 제외하고 CDER(의약품평가연구센터)에서 허가된 신약 50종의 품목 허가의 세부적인 인허가 내용들을 보면 신약개발을 추진하고 있는 기업들한테는 시사점을 제공해 준다.

2021년 미국 FDA 신약허가는 전체 50개 신약중 합성신약이 36개(소분자 28개, 펩타이드 5개, siRNA, Antisense 등 Oligonucleotides 2개), 바이오신약이 14개(항체의약품 6개, ADC 2개 등)의 비중을 차지하였고, 질환별로는 항암제가 가장 높고, 알츠하이머와 같은 신경계, 바이러스성 감염병 등이 가장 높은 비중을 차지하고 있다. Biogen사가 지난 6월에 Aduhelm약물이 원인 근거로 '베타-아밀로이드' 단백질 제거로 알츠하이머 치료제의 새로운 전기를 마련해 준 해이기도 하다.

이와 같이 미국 FDA에서 신약개발을 통해 허가를 받기에는 몇 가지 주요한 방향성이 있다.

첫 번째는 혁신신약이 확대된다는 것이다. 혁신신약(First-In-Class)는 27개 품목인 54%가 차지하고 있고, 이는 2020년의 약 40%와 2019년 42%, 2018년 32%, 2017년 33% 등을 감안하면 점차 확대되는 추세를 보이고 있다.

둘째는 희귀의약품의 비중도 커지거나 높은 비율을 차지한다는 것이다. 2021년 52%, 2020년 58.4%, 2019년 43.7%, 2018년 57.6%, 2017년 39.1%이다. 과거 2005년부터 2015년 10년간 통계에 의하면 약 30%를 차지했지만 최근에는 희귀의약품의 비중이 매우 높게 나타난다는 것이다.

셋째, 이들을 반영한 특징은 인허가과정에서 인센티브를 받아 허가가 되었다. 신속심사(Fast Track), 세포 유전자 치료제와 같은 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy), 신속승인(Accelerated Approval) 등 2021년에 71%를 차지하고 있다는 것이다. 최근 3년간 인허가에 인센티브를 제공받은 신약들이 대부분이 허가를 받고 있다는 것이다.

이와 같이 최근 FDA 신약허가를 받기 위한 목표 지향점은 미충족 수요가 큰 암이나 신경계 질환을 중심으로 희귀질환 등이 주목해야 한다는 것으로 신약개발과정에 이러한 FDA 인허가 동향을 통해 신약개발의 전략을 선제적으로 고민하고 나아가야 할 것으로 판단된다.

[기고] 정윤택 제약산업전략연구원 원장