[기고] 미국FDA 신약허가 통계본 신약 성공률(메디파나, 22.08.01)

미국 FDA 신약허가는 블록버스터 신약으로 가기 위한 단초이며 세계 각국에 검증된 신약으써 확대할 수 있는 방안이기도 하다.

이와 같은 이유에서 미국 FDA에서 인허가 장벽을 넘는 것이 매우 중요하다. 

국내 바이오벤처나 제약바이오기업들은 주요한 신약개발의 타겟 국가가 미국이다. 이와 같은 이유에서 미국 FDA 허가를 목표로 현지에서 전 임상과 임상을 글로벌 수준에 맞게 신약개발에 집중하고 있다.

주식시장에서 미래의 가치가 높은 상장기업이나 상장을 준비하는 기업들은 미국에서의 임상 또는 허가 진행사항에 따라 그 가치가 반영되고 있다.

미국 FDA의 임상단계를 비롯해 허가까지 질환별 성공률은 최근 미국 FDA의 규제 정책과 글로벌 신약개발 기업들의 전략들을 살펴 볼 수 있는 지표다.

미국 FDA에서 A구간(2006년에서 2015년) 9,985개와 B구간(2011년에서 2020년) 1만2,729개 신약후보물질의 허가 단계까지 성공률을 비교해 보면 글로벌 신약개발의 방향성을 가늠해 볼 수 있을 것 같다. 일부 약 5년간의 중복기간이 있긴 하지만 변화된 상황을 인식할 수 있는 방향성과 시사점은 찾을 수 있을 것 같다.

첫 번째 전체 각 임상 단계별로 성공률의 변화이다. A구간 동안 성공률은 1상은 63.2%, 2상은 30.7%, 3상은 58.1%이고 허가단계는 85.3%를 나타내 전체적으로 임상 1상에서 허가까지 9.6%의 성공률을 보였다.

이에 반해 B구간 동안 성공률은 1상은 52%, 2상은 28.9%, 3상은 57.8%, 허가단계는 90.6%이고 임상 1상에서 허가까지 7.9%로 A구간과 B구간과 비교해 각 임상단계와 신약허가의 성공률이 낮아졌다.

특히 임상 1상의 성공률이 큰 폭으로 낮아진 반면 허가 단계에서는 5% 정도 높아져, 임상 1상이 주로 안전성(Safety)를 확인하는 과정에서 어려움이 가중되는 대신 허가 단계에서 전략적으로 미국 FDA 정책 방향에 부합한 약물을 선보이고 있는 것으로 판단된다.

두 번째는 질환별 성공에 대한 변화이다. A구간에서 전체 성공률은 9.6%였고, 질환별로 가장 낮은 성공률을 보인 것이 항암제(5.1%), 정신질환계(6.2%), 심혈관계(6.6%), 신경계(8.4%)였다.

이에 반해 B구간에서는 전체 성공률은 7.9%였고, 질환별로는 비뇨기계(3.6%), 심혈관계(4.8%), 항암제(5.3%), 신경계(5.9%) 등이 낮은 성공률을 보였다. 대체적으로 대체제가 있거나 기존 약물에 비해 혁신성을 확보하기가 힘든 질환에서 성공률이 낮아지고 있다. 

세 번째 항암제와 비항암제의 성공률의 변화이다. A구간에서 전체 항암제의 성공률은 5.1%, 비항암제 질환의 경우 성공률은 11.9%였다. B구간에서는 전체 항암제의 성공률은 5.3%, 비항암제 질환의 경우 성공률은 9.3%였다. 상대적으로 항암제의 성공률이 높아지고 있다는 것이다.

네 번째는 희귀질환과 만성질환의 성공률의 변화이다. A구간에서 전체 희귀질환의 성공률은 25%, 만성질환의 경우 성공률은 8.7%였다. B구간에서는 전체 희귀질환의 성공률은 17%, 만성질환의 경우 성공률은 5.9%였다. 희귀질환의 성공률은 전체 질환의 5.9%에 비해 매우 높은 수준이었으며 소폭 감소됐지만 만성질환에 비해 높은 성공률을 보였다.

마지막으로 물질 기원(Modality)별로 B구간에서 성공률이 높은 순위를 보면, Car-T(17.3%), siRNA/RNAi(13.5%), 항체치료제(12.1%), ADC(10.8%), 유전자치료제(10%) 등이 높은 성공률을 보였다. 새로운 혁신 기술을 접목한 부문이 높은 성공률을 나타낸 것으로 파악된다.

이상 미국 FDA에서 신약의 허가사항과 관련해 14년간의 데이터를 구간으로 나눠 보았을 때 주요하게 다섯가지 측면에서 트렌드를 파악해 볼 수 있었다.

이와 같은 신약개발 성공률 변화를 연계해서 원인을 파악해 보면 혁신신약(First-In-Class), 희귀의약품과 같은 신약들은 인허가 과정에서 인센티브를 받아 허가가 됐다. 신속심사(Fast Track), 세포 유전자 치료제와 같은 혁신 치료제 지정(Breakthrough Therapy), 신속승인(Accelerated Approval) 등과 연계된다고 판단된다.

[기고] 제약산업전략연구원 정윤택 원장